impianti per combattere la cecità

da Veneto Nanotech
del 19\09\2008

di Amanda Schaffer

Ed ora, un po' di pubblicità

Dala scorsa settimana, la Food and Drug Administration statunitense sta
esaminando una nuova terapia per due malattie oculari, la degenerazione
maculare correlata all'età e la retinite pigmentosa. La terapia, sviluppata
dall'azienda biotecnologica Neurotech, con sede a Lincoln, Rhode Island, è
costituita da una capsula che viene impiantata chirurgicamente nell'occhio.
Dentro la capsula ci sono delle cellule ingegnerizzate geneticamente che
producono una proteina che può proteggere dalla morte le cellule sensibili
alla luce nella retina - preservando quindi la visione. Il congegno è
attualmente nella fase II dei test clinici.

La piattaforma della Neurotech è "unica" e "colma un grande vuoto nelle
alternative disponibili per la terapia delle malattie degenerative della
retina, "dice Stephen Rose, capo del settore ricerca della fondazione no
profit Fighting Blindness, che ha fornito denaro alla Neurotech ma che non
ha una partecipazione finanziaria nell'azienda. "A mia conoscenza,
nessun'altra azienda sta testando un simile congegno," dice Rose.

Normalmente, le cellule che si trovano nel retro dell'occhio - la retina -
traducono la luce in segnali elettrici, che vengono ritrasmessi al cervello.
Sia nella retinite pigmentosa che nella più comune forma di degenerazione
maculare correlata all'età, la forma secca, le cellule della retina
sensibili alla luce degenerano nel corso del tempo e questo causa la perdita
della visione.

I pazienti con queste malattie attualmente hanno poche o nessuna possibilità
di trattamento. A oggi, nessun farmaco o apparecchiatura è stata approvata
per la retinite pigmentosa o per la forma secca di degenerazione maculare,
dice Rose (un farmaco chiamato Lucentis è disponibile per una forma meno
diffusa di degenerazione maculare, la forma umida, caratterizzata dal
sanguinamento dei vasi sanguigni).

Il congegno sviluppato dalla Neurotech viene impiantato in una parte
dell'occhio chiamata umor vitreo, un gel trasparente che si trova tra il
cristallino e la retina. La capsula è costituita di plastica semipermeabile,
che consente alla proteina prodotta dalle cellule geneticamente
ingegnerizzate di diffondere nella retina. Negli studi condotti sugli
animali, la proteina - fattore neurotrofico ciliare, o Cntf - rallenta la
degenerazione delle cellule retiniche in patologie analoghe alla retinite
pigmentosa. Secondo Weng Tao, direttore scientifico della Neurotech, c'è
anche l'evidenza che Cntf possa promuovere la rigenerazione retinica.

Impiantare un congegno nell'umor vitreo è relativamente facile, dice Peter
Francis, un oftalmologo ed esperto in malattie della retina e genetica
oftalmica al Casey Eye Instiute a Portland, Oregon. É una procedura già
utilizzata, per esempio, con congegni che rilasciano molecole steroidee
negli occhi di pazienti con infiammazioni intraoculari. Ma poichè il
congegno della Neurotech contiene cellule, offre la prospettiva di una
terapia a più lungo termine. Almeno in teoria, quelle cellule dovrebbero
continuare a rilasciare Cntf finchè rimarranno in vita.

Finora, l'approccio della Neurotech sembra essere sicuro per i pazienti con
malattie degenerative della retina. Questo è stato il risultato della fase I
dei test su 10 pazienti, i cui risultati sono stati pubblicati nel 2006. "La
vera sfida sarà tradurre le osservazioni positive fatte negli animali anche
negli umani," dice Tao. I test di fase II, che Tao sostiene si dovrebbero
concludere all'inizio del 2009, si presume che risponderanno a questa
domanda.

Tuttavia l'approccio della Neurotech non è l'unico per combattere le
malattie degenerative della retina. Altri ricercatori stanno trapiantando
vari tipi di cellule. Per esempio, Thomas Reh, un biologo ed esperto dello
sviluppo e rigenerazione della retina all'università di Washington, ha
utilizzato cellule staminali embrionali per produrre cellule sensibili alla
luce, che assomigliano a quelle della retina. Il suo gruppo sta ora
trapiantando le cellule negli occhi di un topo cieco per vedere se
migliorano la vista dell'animale. In una ricerca correlata, l'Advanced Cell
Technology, un'azienda biotecnologica ad Alameda, California, ha utilizzato
cellule staminali embrionali per produrre un altro tipo di cellule della
retina - chiamate cellule dell'epitelio pigmentato - che degenerano nella
degenerazione maculare. Quando trapiantate nei modelli animali, queste
cellule sembrano proteggere le cellule della retina sensibili alla luce e
migliorano la visione. Inoltre altri ricercatori stanno lavorando con
cellule derivate da tessuti embrionali.

In questi approcci, l'obiettivo è di integrare nuove cellule nella retina
per aiutare a ripristinare la sua funzione. Ricostruire parti della retina
potrebbe determinare un miglioramento più accentuato o più durevole del
semplice rallentamento della degenerazione, sostiene Reh. D'altro canto, la
strategia della Neurotech "potrebbe essere meno rischiosa perchè se qualcosa
va storto, si possono reinserire le cellule di nuovo" semplicemente
rimuovendo il congegno, dice.

La Neurotech è anche molto avanti nel processo di test clinici di qualunque
altro gruppo di terapia cellulare, quindi la sua piattaforma potrebbe essere
disponibile per i pazienti prima degli altri, aggiunge Reh.

Un altro campo di ricerca attiva coinvolge la terapia genica. Ad esempio,
Ceregene, un'azienda biotecnologica con sede a San Diego, sta lavorando sul
gene per la proteina NT4. I ricercatori dell'azienda hanno introdotto il
gene nella retina di diversi modelli animali e hanno riscontrato un
miglioramento della visione, secondo Jeffrey Ostrove, presidente e
amministratore delegato della Ceregene. L'azienda progetta di iniziare i
test clinici in pazienti con retinite pigmentosa e degenerazione maculare
molto presto, forse nel 2009.

Rose comunque enfatizza che la Neurotech offre più di un semplice
trattamento specifico; offre anche un nuovo sistema di somministrazione di
un farmaco. "Anche se i risultati degli attuali test non saranno
straordinari al 100per cento," dice, l'approccio della Neurotech potrebbe
essere adattato per somministrare altri fattori di crescita o molecole
terapeutiche per la stessa via. "Questo è il bello. É una piattaforma
straordinaria".

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