GRAVE CECITA' CURATA A NAPOLI CON LA GENETICA-

FONTE IL MATTINO
Napoli torna in vetrina a colpi di geni. Per la prima volta al mondo tre
pazienti affetti da Amaurosi congenita di Leber, grave retinopatia che rende
non
vedenti nei primi mesi di vita, sono stati guariti grazie ad una terapia
genica. È un altro risultato importante messo a segno nei laboratori del
Tigem,
l'Istituto Telethon di Napoli, dal gruppo di ricerca coordinato dal
professore Alberto Auricchio che firma anche la scoperta del «supervettore»
per la
terapia genica con cui è stata guarita nei topi un'altra patologia oculare.
La Amaurosi congenita di Leber è una delle malattie rare, patologie orfane
poco studiate e poco curate, che il Tigem di Napoli diretto dal genetista
Andrea Ballabio ha adottato. Per queste patologie la terapia genica, il
trasferimento
nell'organismo della versione funzionante del gene difettoso è l'unica
speranza: questo risultato è stato adesso ottenuto, per la prima volta al
mondo,
in tre pazienti affetti da Amaurosi congenita. Ci vorranno ancora tre anni,
invece, perché la terapia genica sperimentata per ora con successo sui topi
dai ricercatori Tigem, possa venire provata sui primi pazienti con Malattia
di Stargardt, che porta a cecità entro la giovinezza. La malattia è causata
da un difetto del gene ABCA4, fino a ieri difficilmente raggiungibile a
causa delle sue grosse dimensioni e delle ridotte capacità di carico dei
vettori
utilizzati per la terapia. Il gruppo di Alberto Auricchio, professore
associato di Genetica Medica presso il Dipartimento di Pediatria della
Federico II
di Napoli, ha scoperto invece che l'AAV5 - un virus adenoassociato
modificato - ha capacità di carico doppie rispetto ai normali
vettori-sentinella utilizzati
per il trasferimento di Dna nella terapia genica. «Con l'AAV5 - spiega
Auricchio - abbiamo a disposizione un furgoncino invece che una Smart, il
che ci
consentirà di utilizzare anche geni molto grandi o più geni per la terapia
di molte altre malattie, tra cui anche il cancro». «Questa scoperta ha
raddoppiato
le possibilità di impiego della terapia genica - commenta Ballabio - e siamo
molto contenti che sia stata fatta al Tigem di Napoli perché permette a
questa
città di riconquistare con orgoglio la vetrina internazionale».